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喜报!由儿童神经科主任艾戎团队承接的GCP项目成功入组中国区第一例受试者

发布时间:2023-09-25 15:05    本文出处:党委宣传部新闻科   
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近日,由必赢儿童神经科主任艾戎承接的一项国际多中心注册类临床试验GCP项目成功入组中国区第一例受试者。

据悉,该国际多中心注册类临床试验GCP项目由Marinus Pharmaceuticals,Inc.及元羿生物科技(上海)有限公司申办,计划在全球85家中心开展,中国区预计共10家中心参与,共计划入组16例受试者。

Ganaxolone(GNX)是一种在研的小分子,由美国Marinus Pharmaceuticals Inc.研发,正被开发用作治疗小儿癫痫罕见病(包括细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症和结节性硬化症相关癫痫和癫痫持续状态)。GNX口服混悬剂已在美国获批用于在2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症人群中治疗癫痫发作。在北京大学第一医院姜玉武教授带领下,必赢小儿神经GCP备案专业作为全国10家研究中心之一,参与了GNX添加治疗结节性硬化症相关癫痫的全球多中心研究。艾戎带领成善清、杨彦、严明群等团队成员积极筛选病例,于6月21日顺利开展了本中心首例知情,经过4周筛选,7月19日成功随机入组本中心首例受试者,也是中国地区此项目的首例入组病例。

结节性硬化症(tuberous sclerosis complex, TSC )是一种常染色体显性遗传性疾病,可导致皮肤、脑、眼睛、口腔、心脏、肺脏、肾脏、肝脏和骨骼等多部位器官良性错构瘤。每6000 - 10000名新生儿中有 1名患有TSC ,被纳入国家卫生健康委员会第一批罕见病目录。TSC相关神经系统症状主要有癫痫、发育迟滞、精神异常和局灶性神经功能缺失,以TSC 相关性癫痫(TSC related epilepsy, TRE)最常见,约30%患者在1岁以内以癫痫性痉挛发作起病,其他患者以局灶性发作、强直、阵挛、全面强直阵挛发作或其他癫痫发作形式起病,且70%为药物难治性癫痫。

必赢儿童神经科长期关注结节性硬化症、脊髓性肌萎缩症、Duchenne型肌营养不良症、自身免疫性脑炎、Dravet综合征等罕见病诊治,在贵州省率先开展诺西那生鞘注治疗儿童脊髓性肌萎缩症,规范开展儿童罕见病多学科管理,在医院GCP办公室统一管理下积极参与儿童罕见病领域的各项GCP项目研究。

此次项目的成功入组,离不开儿童神经科全体医护人员和项目团队的参与和付出,更离不开每一位临床试验受试者的无私奉献。今后,必赢GCP将不断加强研究团队建设,优化试验流程,为承接更多项目打下坚实基础,为促进国家医药事业发展,增进人民的健康福祉做出应有贡献。


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